华人科学家提出基因编辑新技术,可修复89%遗传缺陷!

这里是美国   Tuesday 2019/10/22 20:55 PM
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据CNN10月22日报道,科学家们已经开发出一种新的基因编辑技术,这种技术有可能纠正高达89%的遗传缺陷,包括那些导致镰状细胞性贫血等疾病的缺陷。



本周一,来自美国麻省理工学院和哈佛大学 Broad 研究所 CRISPR 科学家刘如谦(David Liu)教授团队开发出的,名为“prime editing”的新技术被发表在《自然》(Nature)杂志上,

论文称:“Prime编辑建立在强大的CRISPR基因编辑的基础上,但更精确丶更灵活——它“直接将新的基因信息写入指定的DNA位点。”

据悉,在与疾病相关的已知人类遗传变异中,约有三分之二是单点基因突变,因此基因编辑有可能纠正或复制这种突变。

众所周知,基因编辑目前仍然是一个相对年轻且发展迅速的研究领域——他在2016年才首次用于人类。

在2017 年,刘如谦团队开发了一种名为“碱基编辑”(base editing)的新技术,可以在不切割DNA的情况下对目标DNA位点进行修改。

在 Nature 杂志刊发的介绍中指出,基因的修改者刘如谦所开发的基因修改工具是自然中前所未有的,而它有一天可能救命。

这项研究的另一位作者安德鲁·安扎隆(Andrew Anzalone)在新闻发布会上说,“随着我们开发出这项技术,prime编辑功能的多样性很快变得显而易见。我们可以直接将新的基因信息复制到目标位点,这是一个启示。我们真的很兴奋。”

布罗德研究所(Broad Institute)和其他机构的研究人员希望,CRISPR有朝一日能瞄准范围广泛的“坏”基因——可能帮助人类避免肥胖丶阿尔茨海默氏症(Alzheimer's disease)丶遗传性耳聋等疾病。

然而,随着技术的进步,医生丶科学家和生物伦理学家也提出了伦理问题。一些人担心,它可能会为人类胚胎因非治疗性原因而被操纵打开大门,或者可能会产生意想不到的突变和新的疾病。

就在今年3月的早些时候,一群研究人员,包括CRISPR技术的先驱和专利科学家,呼吁在全球范围内暂停人类种系编辑——对遗传DNA所做的改变可以传递给下一代。

他们列举了伦理方面的担忧,并指出了中国科学家贺建奎的问题。贺建奎去年在培育两名抗艾滋病婴儿时,声称进行了基因编辑。他的工作可能会产生意想不到的后果,受到国际社会的谴责,被中国当局称为“性质恶劣”。




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